Boas notícias do Hospital Infantil Bambino Gesù no que diz respeito ao tratamento de doenças raras com transplantes de células-tronco hematopoéticas. A equipe médica liderada pelo Dr. Franco Locatelli, que é responsável pelo Departamento de Pediatria hematologia/oncologia, conseguiu tratar duas crianças que foram afetadas por uma forma grave de imunodeficiência primária conhecida como doença granulomatosa crônica, que atinge quase 1 a cada 200.000 crianças (especialmente indivíduos do sexo masculino).
A doença é provocada por um defeito de granulócitos neutrófilos, que pertencem à família de glóbulos brancos: devido a um defeito genético, as células brancas do sangue não são capazes de destruir certos tipos de bactérias e fungos. Basicamente, os granulócitos são capazes de fagocitar germes, mas não destruí-los, e a sua eficácia no interior do sistema imunitário é, por isso, reduzida. Consequentemente, os pacientes afetados pela doença, muitas vezes incorrem em infecções graves, como a pneumonia, abscesso hepático, e infecções de pele e osso, que reduzem significativamente a expectativa e qualidade de vida. Como aconteceu com os duas crianças italianos no Hospital Gesù Bambino, a doença granulomatosa manifesta na primeira infância.
As células-tronco necessárias para estes transplantes foram extraídas da medula óssea dos voluntários alistados nos registros internacionais de doadores. O transplante demonstrou ser um tratamento decisivo. Além disso, também tem sido capaz de substituir as abordagens tradicionais que, por outro lado, são apenas capazes de monitorar o desenvolvimento de infecções graves. Na verdade, raramente os doentes completam 30 anos, e o pequeno número deles que cruza esse limite é frequentemente afetado por alterações de condições físicas, que em sua maioria atingem os pulmões. Até mesmo um das duas crianças foi submetida a uma remoção cirúrgica de uma porção muito grande de pulmão, antes de finalmente ser curada da doença. As duas crianças respectivamente receberam o transplante de 12 e dois meses. Elas estão atualmente em boa saúde e não sofrem de qualquer complicação de cirurgia significativa.
“Abordagens de terapia celular, especialmente aquelas que utilizam elementos geneticamente modificados” – explicou o professor Locatelli – “podem desempenhar um papel importante na correção dos defeitos funcionais de muitos processos fisiológicos que causam o desenvolvimento de doenças raras. A história destas duas crianças é também um excelente exemplo do nível de cuidados de saúde oferecido por um hospital altamente qualificado, como o Bambino Gesù. Na verdade, os dois irmãos, que tiveram a operação do Departamento de Hematologia Pediátrica/ Oncologia, havia sido previamente diagnosticados e tratados em nosso Departamento de Pediatria da Universidade”.
Os dois irmãos tratados nestes meses no Hospital Bambino Gesù somam mais de 13.000 casos de doenças raras de que o Hospital Infantil tratou nos últimos anos. Entre eles, quase 6% vieram de outros países, fato que confirma o papel de liderança que este hospital possui neste campo também a nível internacional. ‘A pesquisa italiana – comentou o Dr. Bruno Dallapiccola, diretor científico do Hospital Bambino Gesù – continua a ser uma das áreas de excelência de que a Itália está orgulhosa na Europa, apesar da crise e de seus escassos recursos.
Veja mais em http://www.bloodjournal.org/content/early/2014/05/27/blood-2014-03-563817?sso-checked=1
Fonte: http://www.xellbiogene.com/schede-93-bambino_gesu_two_brothers_were_treated_with_a_hematopoietic_stem_cell_transplantation
Tradução: Emerson de Oliveira
